Se trata de Hemlibra (emicizumab-kxwh) para la profilaxis de rutina, para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en adultos y niños con hemofilia A con inhibidores de factor VIII, quienes padecen hemofilia A grave pueden desarrollar inhibidores a las terapias de reemplazo de factor VIII, lo que les trae mayor riesgo de hemorragia con peligro de muerte o de sangrados repetidos, y pueden causar daños en las articulaciones a largo plazo.
“Las personas con hemofilia A, que desarrollan inhibidores, se enfrentan a dificultades significativas para prevenir el sangrado. Normalmente, requieren infusiones de medicamento múltiples veces por semana, lo cual puede ser duro para los niños pequeños y sus familias”, manifestó el Dr. Guy Young, director del Programa de Hemostasia y Trombosis en el Hospital de Niños de Los Ángeles y profesor de pediatría en la Universidad del Sur de California, Escuela de Medicina Keck, en Los Ángeles, California.
De acuerdo con el doctor, este nuevo medicamento ha demostrado reducir la frecuencia de los sangrados, comparado con los medicamentos actualmente disponibles y sólo necesita inyectarse una vez por semana. Esto podría hacer una diferencia significativa para estos niños.
La hemofilia A es un trastorno hereditario serio, en el que la sangre de una persona no coagula apropiadamente, lo cual conduce a sangrados descontrolados, a menudo espontáneos, afecta a unas 320,000 personas en todo el mundo, de las cuales, aproximadamente 50-60% tienen una forma grave del trastorno.
Las personas con hemofilia A carecen, por completo o en suficiente cantidad, de una proteína de coagulación llamada factor VIII.
Dependiendo de la gravedad del trastorno, las personas con hemofilia A pueden tener sangrados frecuentes, especialmente en sus articulaciones y músculos.
